Trattamenti

Come definito dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), i “farmaci orfani” sono quei medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione e trattamento delle malattie rare molto gravi o con prognosi vitale.

Esistono pochi medicinali orfani e spesso non sono accessibili a causa della mancanza di laboratori che ne assicurano la produzione. In effetti, il processo di sviluppo di una nuova molecola, dalla sua scoperta alla commercializzazione è lungo, costoso e incerto. Le imprese farmaceutiche sono spesso riluttanti a sviluppare farmaci il cui numero di vendite, necessariamente basso, non sempre potrà compensare il costo della sua immissione in commercio.

Per affrontare questo problema, numerosi governi e associazioni si sono battuti negli anni novanta per incoraggiare i laboratori farmaceutici proponendo incentivi economici. Nel 2000, il Parlamento Europeo ha adottato un regolamento (Regolamento (CE) 141/2000) che prevede vantaggi fiscali, assistenza con il protocollo di commercializzazione del farmaco e esclusività del brevetto per dieci anni. La legislazione europea offre oggi all’industria la possibilità di sviluppare dei mercati di nicchia particolarmente interessanti per le piccole e medie imprese. Benché tale politica abbia consentito l’elaborazione di nuovi medicamenti orfani, questi rimangono ancora un numero esiguo, infatti per il 95% delle malattie rare non è disponibile alcuna terapia efficace.

UN PIANO DI ATTUAZIONE PER AVANZARE

A livello nazionale svizzero, la soluzione passa da un piano di attuazione del “Piano nazionale malattie rare” che offre ai pazienti un accesso equo alla diagnostica, al trattamento e alla presa in carico delle cure. Questo piano include un sostegno psicologico ai pazienti e ai loro familiari, e la creazione di centri di riferimento ospedalieri e cantonali. Il piano di attuazione comprende inoltre una parte relativa all’incoraggiamento alla ricerca, alla raccolta di dati epidemiologici e mette l’accento sulla formazione professionale e lo scambio di informazioni.

In Svizzera, il Consiglia Federale ha adottato il “Piano nazionale malattie rare” il 15 ottobre 2014 et il suo piano di attuazione il 13 maggio 2015. L’attuazione del piano si articola attorno a quattro progetti che comprendono diciannove misure.