Traitements

Les médicaments servant au traitement de maladies rares, très graves ou entraînant une menace pour la vie sont appelés médicaments “orphelins”, selon la définition de l’Agence européenne pour l’évaluation des médicaments.

Or, il existe très peu de médicaments orphelins, et ils sont souvent indisponibles faute de laboratoires pour assurer leur production. En effet, le processus de développement d’une nouvelle molécule, de sa découverte à sa commercialisation est long, extrêmement coûteux et aléatoire. Les entreprises pharmaceutiques sont ainsi réticentes à développer des médicaments dont le nombre de ventes, forcément faible, ne pourra compenser le coût de mise sur le marché.

Pour pallier à ce problème, nombre de gouvernements et d’associations se sont battus dans les années 1990 afin d’encourager les laboratoires pharmaceutiques à travers des mesures d’incitation économiques. En 2000, le Parlement européen a adopté un règlement prévoyant des avantages fiscaux, une assistance au protocole de commercialisation du médicament et l’exclusivité du brevet pendant dix ans. La législation européenne offre aujourd’hui aux industries la possibilité de développer des marchés de niche particulièrement intéressants pour les petites et moyennes entreprises. Des encouragements qui ne portent que très partiellement leurs fruits: le nombre de médicaments orphelins reste très limité et la plupart des maladies rares ne bénéficie d’aucun traitement efficace.

Un plan de mise en oeuvre pour avancer

Au niveau national suisse, la solution passe par un plan de mise en oeuvre offrant aux patients un accès équitable au diagnostic, au traitement et à la prise en charge. Ce plan inclut un soutien psychosocial aux patients et à leurs proches, l’existence de coordinateurs hospitaliers et cantonaux pour les soutenir et les guider. Le plan de mise en oeuvre comporte également un volet d’encouragement à la recherche et la récolte de données épidémiologiques ainsi que l’accent sur la formation professionnelle et la diffusion de l’information.

En Suisse, le Conseil fédéral a adopté le concept national maladies rares le 15 octobre 2014 et son plan de mise en œuvre le 13 mai 2015. La mise en œuvre du concept national s’articule autour de quatre projets qui comptent 19 mesures.