#RAREvolution petition
#RAREvolution: Soutiens la recherche scientifique sur les maladies rares
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Une maladie est considérée comme rare lorsqu’elle touche peu de gens. Pourtant, elles peuvent affecter jusqu’à 8% de la population, particulièrement les enfants. Si l’on prend en compte l’entourage, jusqu’à un quart de la population d’un pays peut être concerné d’une façon ou une autre par une maladie rare. Véritable enjeux de santé publique, la gravité de ces pathologies est encore aggravée par la pauvreté et le manque d’expertise médicale ou d’autres ressources.
Les maladies rares (MR) sont souvent associées à un handicap grave et à des décès prématurés ; elles sont chroniques, progressives, dégénératives et invalidantes. Ces pathologies au nombre d’environ 8000 ont plusieurs caractéristiques communes: vulnérabilité du patient, difficulté à obtenir un diagnostic correct, absence de prestataires de soins de santé expérimentés, traitements onéreux et recherche scientifique très restreinte.
Les besoins des patients doivent être entendus afin d’assurer une application universelle des principes de justice et d’accès à la santé et réduire les disparités de santé entre les populations. Soigner une maladie rare est une question de respect des droits de l’homme, selon l’article 3 des Objectifs de développement durable des Nations Unies selon lequel il faut “permettre à tous de vivre en bonne santé et promouvoir le bien-être de tous à tout âge ». La recherche fondamentale, translationnelle, clinique et épidémiologique doit également être encouragée.
Les politiques publiques jouent un rôle crucial dans l’avancement de la recherche sur les maladies rares. La loi dite « Orphan Drug Act » de 1983 aux États-Unis, le règlement européen 141/2000 et les divers plans d’action nationaux ont prouvé quel impact positif les décisions politiques peuvent exercer sur la recherche. Une plus grande mobilisation internationale est cependant nécessaire pour faire avancer la science et améliorer la prévention, le diagnostic et les traitements.
A travers cette pétition, nous, communauté des chercheurs travaillant sur les maladies rares et orphelines, appelons les autorités à améliorer les conditions de la recherche sur ces pathologies. Notre appel au soutien public est justifié par le droit à la santé, universellement reconnu et que les autorités nationales doivent faire respecter en investissant dans la recherche, notamment lorsque le financement du secteur privé fait défaut.
Nous croyons que la politique en matière de recherche sur les maladies rares et orphelines devrait permettre d’atteindre les objectifs suivants:
1. Augmenter les ressources allouées : le budget de la recherche sur les maladies rares doit être doublé au cours des cinq prochaines années. Les efforts du secteur public devraient être soutenus par le secteur privé (industrie, organisations de patients, fondations, centres de recherche universitaires et autres). Les partenariats entre les secteurs public et privé doivent être encouragés car ils représentent un élément décisif dans le succès de la recherche sur les maladies rares.
2. Promouvoir une approche coordonnée et multidisciplinaire : afin d’y parvenir, les Etats doivent créer de toute urgence des structures d’excellence grâce au réseautage et à la coopération entre centres d’expertise. Il s’agit notamment de créer des réseaux d’excellence qui mettent l’accent sur les infrastructures de recherche (formation de nouveaux chercheurs, registres de patients, protocoles de recherche communs, comité d’examen institutionnel des dossier pour les études de recherche multi-sites) et fournissent des informations sur les maladies (essais cliniques, défense des groupes de patients, lignes directrices, diagnostic et expérience du patient).
3. Adopter des politiques d’incitation spécifiques pour encourager le développement de la prévention, du traitement et du diagnostic des maladies rares par l’industrie et les partenariats entre le public et le privé, comme cela se fait aux États-Unis et dans l’Union européenne.
4. Mettre en valeur les connaissances existantes et optimiser l’usage des médicaments déjà sur le marché : soutenir des systèmes de prescription de médicaments innovants et les efforts de réaffectation (repurposing) de médicaments.
5. Elargir les critères de rentabilité économique lorsque l’efficacité de la recherche sur les maladies rares est évaluée. La plupart des maladies rares sont une charge financière directe et indirecte importante. Le coût sociétal du peu ou de l’absence de recherche est probablement plus élevé que la recherche portant sur les maladies rares, au vu de leur nombre. Les erreurs de diagnostic et les retards se traduisent par une augmentation des dépenses, des soins de santé et de l’encadrement social. En outre, la recherche sur les maladies rares et orphelines conduit souvent à des découvertes scientifiques innovantes et contribue à une meilleure compréhension des maladies communes dont une population plus large peut bénéficier.
6. Adopter un système de classification approprié et internationalement reconnu. A l’heure actuelle, le manque de données épidémiologiques utiles et fiables contribue à l’incompréhension du fardeau économique et social que représentent les maladies rares.
7. Investir dans des méthodes de diagnostic innovantes pour permettre une intervention rapide et faire baisser les coûts du système de santé.
8. Mettre en place des critères pour le dépistage et le contrôle éthique du foetus et du nouveau-né à la lumière de l’évolution des connaissances des causes de la maladie et de la sensibilisation des patients et des groupes de soutien.
9. Reconnaître le rôle des patients dans l’avancée de la connaissance et la prise de conscience autour des maladies rares. Inclure les patients à tous niveaux dans le développement d’une politique et la mise en place d’un agenda de recherche et de protocole pour certaines maladies rares. Reconnaître leur rôle comme informateurs et soutiens à la recherche.